Che si tratti di psoriasi o di un’altra condizione di salute, qualsiasi farmaco deve prima essere approvato dalla Food and Drug Administration (FDA). Per ottenere l’approvazione della FDA, il farmaco deve essere testato e dimostrato di essere sicuro ed efficace, e questo include darlo a persone reali in quelli che sono noti come studi clinici.
Gli studi clinici possono offrirti l’opportunità di ottenere un trattamento per la psoriasi prima che sia disponibile al pubblico in generale, un’opzione che potresti prendere in considerazione, soprattutto se il tuo piano attuale non funziona come vorresti.
Megan Hutchinson di Mansfield, Texas, soffre di psoriasi da quando aveva 8 anni e artrite psoriasica da quando ne aveva 16. Quando non riusciva a trovare nulla che potesse aiutarla, si è rivolta agli studi clinici.
“Ti dà un’opzione quando hai provato tutto il resto”, dice Hutchinson.
Capire le sperimentazioni cliniche sulla psoriasi
Tutti gli studi clinici sono suddivisi in quattro fasi:
Fase I Questo è il primo passo per testare un nuovo farmaco o trattamento sulle persone. “Si tratta di piccoli studi – di solito meno di 50 persone in tutto il mondo – in cui a tutti vengono inizialmente somministrate dosi molto piccole di un farmaco”, afferma Andy Blauvelt, MD, dermatologo e presidente dell’Oregon Medical Research Center di Portland. Il loro scopo è stabilire il modo migliore per somministrare il trattamento e determinare se è sicuro per gli esseri umani. Gli studi di fase I durano in genere da poche settimane a pochi mesi.
Fase II Per continuare a esaminare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco o trattamento per la psoriasi, un numero maggiore di persone viene testato per tre-sei mesi in uno studio di fase II. Questo normalmente consiste di 100-200 partecipanti in tutto il mondo, afferma il dottor Blauvelt. Gli studi di Fase II sono generalmente condotti in modo “in cieco” e “randomizzato”. “Randomizzato” significa che ad alcuni partecipanti viene somministrato un placebo (non ricevono alcun farmaco) e ad alcuni viene somministrato il farmaco in fase di test. “In cieco” non significa nemmeno il né i medici né i partecipanti sanno chi ottiene cosa.
Fase III Un farmaco che mostra risultati promettenti passa agli studi clinici di fase III, che coinvolgono diverse migliaia di persone in tutto il mondo e possono durare da tre a cinque anni. “Questi sono gli studi di cui le persone si entusiasmano”, dice Blauvelt, perché il farmaco testato potrebbe essere il prossimo prodotto “più recente e più grande” per il trattamento di una malattia. Il farmaco di prova viene talvolta confrontato con farmaci “gold standard” affidabili per vedere quale funziona meglio.
Fase IV Dopo che il farmaco ha ricevuto l’approvazione della FDA, i test di fase IV possono esplorare diversi regimi di dosaggio, studiare particolari sottogruppi di pazienti o eseguire prove testa a testa con farmaci concorrenti.
Blauvelt afferma che sono attualmente in fase di sviluppo numerosi nuovi farmaci e trattamenti per la psoriasi. “Il numero di opzioni di trattamento per la psoriasi approvate dalla FDA continuerà a crescere costantemente nei prossimi anni”, afferma.
Sperimentazioni cliniche sulla psoriasi: benefici e rischi
Prima di iscriverti a una sperimentazione clinica sulla psoriasi, ti consigliamo di considerare i potenziali pro e contro.
Ecco i vantaggi di partecipare alla ricerca sulla psoriasi:
Hai accesso a un trattamento della psoriasi nuovo e potenzialmente efficace. Se ti offri come volontario per studi di fase II e III, puoi accedere a farmaci promettenti molto prima che vengano approvati per il pubblico. “Uno dei motivi principali per cui scopriamo che le persone partecipano a studi clinici è che hanno una psoriasi grave che non ha risposto a nessuno dei farmaci sul mercato e hanno bisogno di cure”, dice Blauvelt. “Quindi lo fanno per essere curati quando non hanno altre opzioni.”
Il trattamento potrebbe funzionare bene anche per te: Hutchinson descrive il suo ultimo studio, iniziato all’inizio del 2012 ed è uno dei tanti a cui ha partecipato negli ultimi 10 anni, come a dir poco miracoloso. “Sono la prima paziente a essere guarita al 100%”, dice eccitata.
Il trattamento sperimentale della psoriasi è gratuito. Non ci sono costi per i farmaci e le relative cure quando partecipi alla ricerca sulla psoriasi. “Ciò include tutte le visite mediche, tutte le analisi del sangue, tutti i test e, naturalmente, i farmaci, che con la psoriasi possono essere piuttosto costosi”, dice Blauvelt.
Non solo le tue preoccupazioni sono gratuite, ma potresti anche essere ricompensato, almeno per il viaggio e il tempo. Se non hai un’assicurazione sanitaria, partecipare a una sperimentazione clinica può essere un enorme risparmio, afferma Blauvelt. Questa è la situazione di Hutchinson e lei dice che non è sicura di come altrimenti potrebbe permettersi il trattamento di cui ha bisogno.
La tua partecipazione aiuta molti altri. “Molte persone si sentono a proprio agio nel restituire qualcosa alla comunità”, dice Blauvelt. “Si sentono come se stessero facendo la differenza partecipando alle prove – e il fatto è che lo sono”. Sono necessari studi clinici per far progredire il trattamento della psoriasi e sviluppare nuovi farmaci per aiutare le persone in futuro.
Gli aspetti negativi da tenere a mente includono:
Potresti ricevere un placebo. Molti degli studi di fase III sulla psoriasi hanno bracci placebo per le prime 12-16 settimane, quando ti verrà somministrato un farmaco inattivo o “falso”, come pillole di zucchero o iniezioni di soluzione salina. Ma la maggior parte degli studi di fase III sono studi di tre o cinque anni, quindi anche se all’inizio ottieni il placebo, potresti ottenere il nuovo farmaco per un periodo di molti anni.
Il trattamento potrebbe non funzionare per te. È possibile che il trattamento della psoriasi non funzioni per te. Oppure potresti scoprire che ha troppi effetti collaterali che non puoi tollerare.
Potrebbe essere necessario interrompere il processo. Gli studi clinici si concentrano sulla sicurezza, dice Blauvelt. “Penso che siano più sicuri che ricevere il farmaco in uno studio privato perché la quantità di un attento monitoraggio e supervisione della sicurezza è incredibile”, dice. “Tutti i pazienti sono osservati come un falco, e se qualcosa va storto, è probabile che lo faccia essere individuato subito. “
Tuttavia, le prove possono essere interrotte se sorgono problemi di sicurezza. Hutchinson dice che di recente è stata coinvolta in un processo e il farmaco ha funzionato bene per lei, ma è stato ritirato per motivi di sicurezza. Quando ha smesso di prendere il farmaco, la sua psoriasi è tornata anche peggio di prima. “È stato assolutamente orribile”, dice. Ha dovuto aspettare sei mesi prima di poter iniziare un nuovo processo.
Le prove possono richiedere una buona parte del tuo tempo. La frequenza con cui devi andare al sito di prova per il tuo trattamento dipende dalla prova. “Potresti andare una volta alla settimana, una volta ogni due settimane o una volta al mese”, dice Hutchinson. “E le prove non sono necessariamente condotte nel tuo cortile.” Per partecipare a una sperimentazione clinica, Hutchinson si è recata a Dallas, che distava circa 30 miglia da casa sua, ed è stata risarcita per il gas e il tempo.
Il farmaco può avere problemi di sicurezza a lungo termine. Un altro svantaggio, dice Hutchinson, è che è possibile che molto tempo dopo la conclusione del processo, i ricercatori riscontrino problemi con il farmaco. “Devi tenere gli occhi e le orecchie aperti a quello che sta succedendo nella comunità della droga”, dice. “Potrebbero scoprire 10 anni dopo che il farmaco provoca il cancro”. Dopo che un farmaco che Hutchinson aveva assunto ed era stato commercializzato è stato ritirato per motivi di sicurezza, ha deciso di fare periodicamente massicce ricerche per essere sicura che nessuno degli altri farmaci che ha assunto abbia avuto problemi in seguito.
Come partecipare alla ricerca sulla psoriasi
Ogni studio ha i propri requisiti per i partecipanti, come età, sesso, tipo e stadio della malattia, storia del trattamento precedente e se si hanno altre condizioni mediche. Tutta la partecipazione è volontaria, ma è necessario soddisfare i requisiti della sperimentazione per essere idoneo al volontariato.
La National Psoriasis Foundation ha una comunità online chiamata TalkPsoriasis dove le persone con psoriasi e artrite psoriasica possono registrarsi per conoscere gli studi clinici. Ci sono anche informazioni sugli studi clinici finanziati a livello federale e privato su ClinicalTrials.gov sponsorizzato dal National Institutes of Health.
